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李春富教授:将造血干细胞移植技术作为抵抗疾病的利刃

  • 来源:互联网
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  • 2021-01-02
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“移植成功率97%,移植相关死亡率2%多,移植失败率仅1%左右。”在南方春富(儿童)血液病研究院,李春富教授带领的团队在地中海贫血造血干细胞移植方面创造了这样一个“移植神话”。

作为深耕儿科40余载、从事造血干细胞移植30多年的先驱者,李春富教授始终秉承“救治更多血液病患者”的情怀,带领团队于2018年建立了全球最大的儿童造血干细胞移植中心,即南方春富(儿童)血液病研究院。

不仅如此,李春富教授及其团队在“打造专业血液病中心”的目标上不断探索发展,实现了移植技术上的新突破,其研究成果多次登上国际的学术舞台。

2020年12月12日,在高博医学论坛——精准诊断与治疗专场会议上,健康界有幸采访李春富教授,探寻“移植神话”背后的奥秘。

血液病领域:成熟度较完善,不可忽视因素有两点

“在血液病领域,造血干细胞移植应用比较广泛,也成为血液病领域发展的一个重要里程碑,从最早的同胞移植到半相合移植都做了很大改进,而且取得了很好的效果。”见证了造血干细胞移植技术不断完善的发展历程,李春富教授首先肯定了它在血液病领域的应用价值。

众所周知,造血干细胞移植是通过大剂量放化疗预处理,清除受者体内的肿瘤或异常细胞,再将自体或异体造血干细胞移植给受者,使受者重建正常造血及免疫系统的过程。李春富教授告诉健康界,实际上从技术的成熟度来说,造血干细胞移植现在已经基本上比较完善。

然而,造血干细胞移植同样具有不完美之处,李春富教授表示,目前不可忽视的因素就是移植相关死亡率以及恶性病的复发率。

“移植相关死亡率主要原因包括急性排异反应[移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GVHD) ]、慢性GVHD、感染、出血等。如今临床上对感染、出血的控制越来越好,而急性GVHD和慢性GVHD因为使用方法不同,其严重度和发生率有可能不同。”李春富教授这样解释道。

造血干细胞移植是一个复杂的过程,而关于恶性病的复发率,李春富教授介绍说,由于造血干细胞移植要预防排异反应,但是在预防发生排异的同时会削弱移植物抗白血病的作用,所以这形成了一个矛盾的治疗。

李春富教授坦言,“我们很难保证在无GVHD的情况下降低复发率,特别是慢性GVHD。实际上,有多少慢性GVHD,就相应有多少长期的无病生存。”

尽管如此,据健康界了解,早在1988年,李春富教授便完成了体外净化急性淋巴细胞白血病自体移植,1999年成功完成全球首例单倍体地中海贫血移植。

30多年来,李春富教授带领团队植根临床,稳抓科研,根据患者个性化需求调整治疗方案,攻克了一个个造血干细胞移植的难题。而这其中的奥秘又是什么?

创新发展:TCRαβ-T细胞清除+互补性移植技术双出击

面对着移植过程中不可忽视的两大因素,李春富教授及其团队也在不断思考着如何解决,期望既没有GVHD发生,又可以降低移植复发率。功夫不负有心人,一项新的技术——TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植在李春富教授及其团队的创新探索下由此“诞生”。

作为全世界最大的地中海贫血造血干细胞移植中心,李春富教授及其团队特别关注地中海贫血移植相关的死亡率,TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植优势即是没有GVHD,治愈率又很高。

然而,李春富教授及其团队发现应用TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植,移植失败率很高。机遇与风险往往并存,虽然存在一定的移植失败率,但是所有移植失败的患者都进行了二次补救,如今李春富教授及其团队所治疗的10多例患者预后良好。

目前,李春富教授及其团队正在努力克服TCRαβ-T细胞清除造血干细胞移植植入的困难与难题,不断完善方案设计,以使该项移植技术越做越好。值得一提的是,李春富教授已经成为到目前为止唯一累计五次在国际顶级学术会议上进行主题报告的中国儿科血液病医生。

造血和免疫基因相关疾病:潜力可期,安全性为首

在自身免疫性疾病中,李春富教授及其团队同样应用了造血干细胞移植治疗,并且收获了不错的效果。

李春富教授表示,人体自身免疫性疾病包括系统性红斑狼疮、慢性原发免疫性血小板减少症、慢性肾病、类风湿关节炎等,这类疾病的共同特点是病程较长,呈慢性进展期,所以应用造血干细胞移植其安全性至关重要。

多数自身免疫性疾病实际上都是跟免疫基因缺陷相关。从这个机理上讲,自身免疫性疾病进行造血干细胞移植是合理的,同时符合伦理标准,关键是移植医生要保证较高的治愈率和极低的移植相关死亡率。”李春富教授提出了这样一个观点。

而谈到造血干细胞移植的应用前景,李春富教授将造血干细胞移植技术作为抵抗疾病的“利刃”,他充满信心地说道,“最早造血干细胞移植是为了治疗恶性病,后来发展为治疗良性病。只要造血干细胞移植技术足够安全,任何同造血和免疫基因相关的疾病,实际上皆可应用。”

专家名片

李春富 教授

南方春富(儿童)血液病研究院院长、2017年宋庆龄儿科医学奖获得者、曾任南方医科大学南方医院儿科主任、教授、硕士和博士导师、广东省地中海贫血防治协会名誉会长、中华医学会血液病分会造血干细胞移植学组委、中华儿科学会血液肿瘤学组委员、中国国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟委员、亚洲VIWA骨髓移植委员会委员、中国小儿肿瘤防治协会委员、《中国小儿血液与肿瘤杂志》编委、《国际输血及血液学杂志》编委,曾创立广东省地中海贫血防治协会并首任会长、中国小儿肿瘤防治协会副主任委员、广东省医学会儿科分会常委。

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  • 编辑:兰心
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